原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿毒药称号
2021-12-27 10:16 来源：吐鲁番男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，American的食品药品监督管理局（FDA）已颁给该的公司的主要候选制剂REN001治疗法恶性肿瘤真核细胞肌病（PMM）的养大药称号。该的公司还宣布了最近完成的针对PMM病患的REN001临床学术研究的积极结果。
REN001是一款并不需要性PPARδ激动剂，可治疗法包括PMM在内的遗传病肌病。PMM是真核细胞基因序列突变诱发的严重疾病，PMM病患的肌肉功能上会都会下降，对日常功能显现出无法控制影响，并且病患寿命都会缩短。在此之前尚无FDA批准的主要用途治疗法PMM的制剂。
Reneo Pharmaceuticals身兼执行官Niall O’Donnell博士说：“忧郁症真核细胞恶性肿瘤肌病的病患的生活受到很多方面的影响”。Reneo对忧郁症真核细胞基因序列缺陷和肌病患的PMM病患完成了月份12周的临床（REN001学术研究）。病患每天口服一次REN001，大多数病患并不需要参加另外的36周开放标签延伸学术研究。REN001学术研究考察了徒步检测和一些症状筛选的结果，该学术研究的确保性数据表明，REN001在PMM病患中是确保的且耐受性较好。
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